Travere Therapeutics annonce les premiers résultats de deux

L'étude DUPLEX n'a ​​pas atteint le critère principal d'efficacité de la pente du DFGe sur 108 semaines de traitement.

Les critères d’évaluation exploratoires secondaires et principaux ont évolué favorablement pour le sparsentan

Le traitement au sparsentan a entraîné une réduction de la protéinurie qui s'est maintenue pendant 108 semaines de traitement.

Le sparsentan a été bien toléré avec un profil d'innocuité cohérent dans tous les essais cliniques menés à ce jour et comparable à l'irbésartan.

L'entreprise organisera une conférence téléphonique et une webdiffusion aujourd'hui à 16 h 30 HE

SAN DIEGO, 01 mai 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Travere Therapeutics, Inc. (Nasdaq : TVTX) a annoncé aujourd'hui les principaux résultats d'efficacité primaires de l'étude pivot de phase 3 DUPLEX sur le sparsentan, un antagoniste double des récepteurs de l'angiotensine de l'endothéline (DEARA), dans glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS). À la fin de la période en double aveugle de 108 semaines, il a été observé que le sparsentan présentait une différence favorable de 0,3 mL/min/1,73 m2 par an (IC à 95 % : -1,74, 2,41) sur la pente totale du DFGe et une différence favorable de 0,9 mL/min. /1,73 m2 par an (IC 95 % : -1,27, 3,04) différence favorable sur la pente chronique du DFGe par rapport au contrôle actif irbésartan, qui n'était pas statistiquement significative. Après 108 semaines de traitement, le sparsentan a entraîné une réduction moyenne de la protéinurie de 50 % par rapport aux valeurs initiales, contre 32 % pour l'irbésartan. Les résultats de l'analyse sur deux ans ont démontré que le sparsentan était bien toléré et présentait un profil d'innocuité comparable à celui de l'irbésartan.

La Société s'engagera avec les régulateurs pour explorer une voie potentielle vers une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) aux États-Unis. En collaboration avec son collaborateur CSL Vifor, la Société prévoit également de s'engager avec l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour déterminer le potentiel de une modification ultérieure de l'Autorisation de Mise sur le Marché Conditionnelle (AMC) du sparsentan pour le traitement du FSGS, sous réserve d'une décision de révision sur la demande en cours d'AMM du sparsentan dans la néphropathie à IgA.

« Le FSGS est l’une des principales causes d’insuffisance rénale et aucun médicament n’est actuellement approuvé pour cette maladie. Au cours des dernières années, nous avons dirigé les efforts de développement dans ce domaine, qui ont abouti à la plus grande étude interventionnelle menée à ce jour dans le FSGS, et la seule comparant un candidat à un contrôle actif », a déclaré Eric Dubé, Ph.D. , président et chef de la direction de Travere Therapeutics. « Nous sommes déçus de ne pas avoir atteint le critère principal d’efficacité dans cette étude, mais nous avons constaté des résultats favorables pour le sparsentan que nous explorons plus en détail afin de déterminer une voie potentielle à suivre pour le FSGS. Nous sommes reconnaissants envers les patients, leurs soignants, les enquêteurs, le personnel clinique, les groupes de défense des patients et toute notre équipe de Travere qui se sont réunis pour soutenir l'étude DUPLEX.

Le FSGS est une maladie rénale rare (MRK) définie par une cicatrisation progressive du rein entraînant une protéinurie et un déclin rapide de la fonction rénale. C'est l'une des principales causes d'insuffisance rénale due à une maladie glomérulaire. On estime que le FSGS affecte plus de 40 000 patients aux États-Unis, avec une prévalence similaire en Europe.

« Le FSGS est une maladie rénale rare dévastatrice, évolutive et complexe. En tant que telle, la FSGS est l’une des maladies glomérulaires les plus difficiles à étudier et les résultats de notre étude DUPLEX renforcent cela et soulignent davantage l’important besoin non satisfait qui existe », a déclaré le Dr Jula Inrig, MD, médecin-chef chez Travere Therapeutics. « Nous pensons que les résultats de DUPLEX contribueront à éclairer la compréhension de la communauté médicale sur le FSGS, et nous nous engageons à explorer davantage nos données pour comprendre le rôle potentiel que le sparsentan pourrait jouer dans le traitement du FSGS.

Dans l'étude DUPLEX, un total de 371 patients ont été randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir soit du sparsentan, soit de l'irbésartan, le contrôle actif.

Critères d'évaluation principaux de l'efficacité du DFGe:

Pente totale(critère principal aux États-Unis):Du premier jour à la semaine 108, la différence de pente totale du DFGe était de 0,3 mL/min/1,73 m2 par an en faveur du sparsentan (-5,4 mL/min pour 1,73 m2 par an ; IC à 95 % : -6,89, -3,93) versus le contrôle actif irbésartan (-5,7 mL/min pour 1,73 m2 par an ; IC à 95 % : -7,20, -4,29), p=0,7491.